210万美元基因疗法数据存疑,诺华再陷危机,FDA已展开调查!

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18: 31: 44中国方面

?卫生局知识:沉海静

Zolgensma的剂量为210万美元,曾被业界称赞为“历史上最昂贵的药物”,经过两个月的批准后才遭遇重大麻烦。

根据美国食品和药物管理局(FDA)8月6日发布的声明,诺华公司最近批准的基因疗法 Zolgensma有一些临床前的“数据处理”。

Zolgensma是脊髓性肌萎缩症(SMA)的患者,其年龄在2岁以下并且在编码运动神经元存活蛋白(SMN)的两个SMN1等位基因上携带突变。它刚刚于今年5月24日获得FDA批准。高达210万美元的价格被称为“世界上最昂贵的药物”。

美国食品和药物管理局在一份声明中表示,该产品推出后,其研发公司AveXis Inc.(Novo子公司)主动通知FDA,Zolgensma治疗可能存在一些数据处理问题,这可能会影响动物产品在生物制剂许可申请中提交的测试。这些数据的准确性。

作为回应,FDA表示可能会对诺华提起诉讼。

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为了回应今天的问题,诺华公司表示,它对Zolgensma的安全性,质量和功效充满信心。

参与此案的Zolgensma于2018年4月以87亿美元的价格收购了Avexis。此前,市场估计,到2024年,其销售额可能超过15亿美元。

到目前为止,Zolgensma尚未在中国上市。

数据处理诺华面临刑事或民事处罚

根据FDA的声明,在Zolgensma被批准上市后,6月28日,AveXis向FDA披露,基因治疗中存在一些影响生物制剂许可申请(BLA)中提交的动物产品的数据处理问题,并由FDA。测试中某些数据的准确性。

上述操纵数据来自动物实验,比较Zolgensma的两个版本,一个在第一阶段,另一个在第三阶段。操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

根据相关报道,FDA专员Ned Sharpless说:“我们依靠真实的科学数据做出监管决定,我们非常重视数据完整性问题。”“在这种情况下,如果合适,该机构将充分利用其全部权力。采取行动,可能包括民事或刑事处罚。“

根据FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks的说法,FDA正在仔细审查制造过程中使用的产品测试数据的操作,并对最近完成的检查信息进行全面评估,以确定是否这是必需的。采取进一步措施。

在今天的公开回应中,诺华表示不准确的数据只是整体提交数据的一小部分,仅限于初始产品测试,而不是当前产品。

在强调Zolgensma疗法的安全性和有效性的同时,诺华还表示,该公司完全有能力向有需要的患者发布高质量,完全合规的Zolgensma,并将继续与FDA密切合作,以正确更新其提交的内容。并解决发现的任何质量差距。

诺华预计此事件不会影响正在进行的Zolgensma监管备案和发展计划的时间安排。

AveXis还将采取适当措施防止未来事件发生在其开发计划组合中。

推迟报告诺华公司的内部合规问题正在受到质疑

虽然这是一份主动报告,但报告并不及时。

事实上,根据负责审查诺华基因治疗的FDA部门负责人Wilson Bryan博士的说法,AveXis早在3月就知道数据被篡改。直到6月通知FDA的原因主要是因为如果FDA之前已经知道这种数据操作,它将推迟Zolgensma的批准。

这也被认为是FDA非常恼火的原因。

但是,本公开不会影响公司人体临床试验数据的“积极评估”。布莱恩说:“根据目前的信息,第三阶段临床试验结果继续为Zolgensma的有效性提供有力证据,同时也提供足够的安全证据来支持整体有益的风险分析。” FDA目前保持Zolgensma的上市资格仍然有信心。

尽管如此,结合日本药品监管机构自2013年以来发现的许多商业贿赂案件,以及日本药品监管机构发现的操纵数据和药物副作用等丑闻,业内人士认为,诺华的内部合规问题仍需进一步深化调控。

?卫生局知识:沉海静

Zolgensma的剂量为210万美元,曾被业界称赞为“历史上最昂贵的药物”,经过两个月的批准后才遭遇重大麻烦。

根据美国食品和药物管理局(FDA)8月6日发布的声明,诺华公司最近批准的基因疗法 Zolgensma有一些临床前的“数据处理”。

Zolgensma是脊髓性肌萎缩症(SMA)的患者,其年龄在2岁以下并且在编码运动神经元存活蛋白(SMN)的两个SMN1等位基因上携带突变。它刚刚于今年5月24日获得FDA批准。高达210万美元的价格被称为“世界上最昂贵的药物”。

美国食品和药物管理局在一份声明中表示,该产品推出后,其研发公司AveXis Inc.(Novo子公司)主动通知FDA,Zolgensma治疗可能存在一些数据处理问题,这可能会影响动物产品在生物制剂许可申请中提交的测试。这些数据的准确性。

作为回应,FDA表示可能会对诺华提起诉讼。

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为了回应今天的问题,诺华公司表示,它对Zolgensma的安全性,质量和功效充满信心。

参与此案的Zolgensma于2018年4月以87亿美元的价格收购了Avexis。此前,市场估计,到2024年,其销售额可能超过15亿美元。

到目前为止,Zolgensma尚未在中国上市。

数据处理诺华面临刑事或民事处罚

根据FDA的声明,在Zolgensma被批准上市后,6月28日,AveXis向FDA披露,基因治疗中存在一些影响生物制剂许可申请(BLA)中提交的动物产品的数据处理问题,并由FDA。测试中某些数据的准确性。

上述操纵数据来自动物实验,比较Zolgensma的两个版本,一个在第一阶段,另一个在第三阶段。操纵的Zolgensma数据仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。

根据相关报道,FDA专员Ned Sharpless说:“我们依靠真实的科学数据做出监管决定,我们非常重视数据完整性问题。”“在这种情况下,如果合适,该机构将充分利用其全部权力。采取行动,可能包括民事或刑事处罚。“

根据FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks的说法,FDA正在仔细审查制造过程中使用的产品测试数据的操作,并对最近完成的检查信息进行全面评估,以确定是否这是必需的。采取进一步措施。

在今天的公开回应中,诺华表示不准确的数据只是整体提交数据的一小部分,仅限于初始产品测试,而不是当前产品。

在强调Zolgensma疗法的安全性和有效性的同时,诺华还表示,该公司完全有能力向有需要的患者发布高质量,完全合规的Zolgensma,并将继续与FDA密切合作,以正确更新其提交的内容。并解决发现的任何质量差距。

诺华预计此事件不会影响正在进行的Zolgensma监管备案和发展计划的时间安排。

AveXis还将采取适当措施防止未来事件发生在其开发计划组合中。

推迟报告诺华公司的内部合规问题正在受到质疑

虽然这是一份主动报告,但报告并不及时。

事实上,根据负责审查诺华基因治疗的FDA部门负责人Wilson Bryan博士的说法,AveXis早在3月就知道数据被篡改。直到6月通知FDA的原因主要是因为如果FDA之前已经知道这种数据操作,它将推迟Zolgensma的批准。

这也被认为是FDA非常恼火的原因。

但是,本公开不会影响公司人体临床试验数据的“积极评估”。布莱恩说:“根据目前的信息,第三阶段临床试验结果继续为Zolgensma的有效性提供有力证据,同时也提供足够的安全证据来支持整体有益的风险分析。” FDA目前保持Zolgensma的上市资格仍然有信心。

尽管如此,结合日本药品监管机构自2013年以来发现的许多商业贿赂案件,以及日本药品监管机构发现的操纵数据和药物副作用等丑闻,业内人士认为,诺华的内部合规问题仍需进一步深化调控。